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OMIGAPIL SANTHERA

  • La voie rapide pour l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales


    L’omigapil reçoit de la FDA la désignation de produit bénéficiant d'une procédure d'évaluation accélérée dans les dystrophies musculaires congénitales.

    Dans un communiqué de presse daté du 20 mai 2016, le laboratoire suisse Santhera Therapeuticals annonce l’obtention de la Fast Track Designation de la part des autorités sanitaires américaines (Food and Drug Administration ou FDA) pour l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales (DMC).

    Une procédure pour accélérer la mise sur le marché de nouveaux traitements

    C'est la FDA qui autorise ou non la commercialisation d'un nouveau médicament aux États-Unis. Elle a mis en place en 1997 un programme de développement accéléré du médicament, le « Fast Track Drug Development Program ».
    Ce programme a pour but de faciliter le développement et d’accélérer l'examen réglementaire des demandes de commercialisation de nouveaux médicaments qui visent à traiter des maladies graves pour lesquelles il n’y a pas de traitement.

    L’omigapil, un antiparkinsonien repositionné dans la lutte contre l’apoptose

    L’omigapil est un analogue d’un anti-parkinsonien, développé initialement par le laboratoire Novartis pour soigner des maladies neurologiques de l'adulte.
    Le laboratoire suisse Santhera Therapeuticals a obtenu une licence exclusive pour développer l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales et a développé une nouvelle formulation liquide spécifique pour une population d’enfants et d’adolescents.
    Les recherches précliniques ont démontré que l’omigapil entraine une diminution de la sévérité des symptômes et une augmentation de la survie de modèles animaux de dystrophies musculaires congénitales.
    Des travaux précliniques réglementaires préalables à l'utilisation de l’omigapil chez des enfants ont été financés en 2009 par l’AFM-Téléthon

    Un essai de phase I en cours aux États-Unis

    Une étude en ouvert se déroule dans un centre aux États-Unis (Bethesda, Maryland). Elle a pour objectifs d’évaluer le devenir dans l’organisme (étude pharmacocinétique) et les éventuels effets secondaires à court terme de 3 doses d’omigapil (0,02, 0,08 ou 0,2mg/kg/jour) par voie orale chez des enfants et des adolescents atteints de dystrophie musculaire congénitale d’Ullrich (déficit en collagène VI, myopathie de Bethlem) ou de mérosinopathie (déficit en laminine alpha 2, déficit en mérosine, DMC1A), âgés de 5 à 16 ans.

    Source

    Communiqué de presse Santhera du 20 mai 2016 : Santhera receives FDA Fast Track Designation for Omigapil for the Treatment of Congenital Muscular Dystrophies (CMD)

     

     

     
  • TOUT SAVOIR SUR... LES AVANCEES DE LA RECHERCHE

     

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      Les avancées de la recherche

    L'AFM-Téléthon soutient une trentaine d'essais dans les domaines de la thérapie génique, de la thérapie cellulaire et de la pharmacologie.

    Découvrir les essais soutenus par l'AFM-Téléthon

    L’AFM-Téléthon soutient une trentaine d'essais cliniques en cours ou en préparation dans les domaines de la thérapie génique, de la thérapie cellulaire et de la pharmacologie. Près de la moitié d’entre eux concernent des maladies neuromusculaires, les autres concernent d’autres maladies rares.

    Voir le tableau des essais soutenus par l'AFM-Téléthon

     

    Autres maladies rares des muscles

    • Dystrophie musculaire congénitale (DMC).  Une étude préclinique de pharmacologie avec l’omigapil a concerné deux formes de DMC : avec déficit de collagène de type IV et avec déficit de laminine alpha 2. Le soutien de l'AFM-Téléthon a permis de faire des études préalables nécessaires à l'utilisation de l'omigapil chez des enfants. Un essai de phase I évaluant la tolérance et la distribution du produit dans le corps a démarré aux États-Unis chez 24 enfants atteints de dystrophie musculaire congénitale de type Ullrich ou de type mérosinopathie. En savoir plus.
  • Communiqué de presse : Santhera/Omigapil

    Bonjour,

    Pour votre information, vous trouverez en attaché un communiqué de presse de Santhera datant du 17 juillet dernier et annonçant la mise en place d’un essai clinique évaluant l’Omigapil chez les patients DMC, avec inclusion des patients prévue fin 2014.

    Ce communiqué est en anglais. Toute traduction en français sera la bienvenue.

    Dans cette hypothèse, merci de nous faire suivre la traduction sur la boite mail du groupe.

    Pour lire le communiqué de presse, cliquez sur le logo ci-dessous :