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Dystrophies Musculaires Congénitales - Page 2

  • Dystrophies musculaires congénitales : La sécurité du médicament Omigapil démontrée

    Le laboratoire Santhera Pharmaceuticals annonce des résultats positifs du candidat-médicament Omigapil testé des patients atteints de deux formes de DMC. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon.

    L’Omigapil, initialement développé pour soigner des maladies neurologiques de l’adulte, a été repositionné par Santhera Pharmaceuticals pour être testé chez des enfants et des adolescents atteints de dystrophies musculaires congénitales. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon et avaient démontré une diminution de la sévérité des symptômes dans le modèle animal.
    Cette étude menée par Santhera a permis de définir les effets du produit dans l’organisme et en démontrer la sécurité chez 20 enfants et adolescents atteints de l’une des deux formes de DMC les plus courantes (COL6 ou LAMA2).
    Les données détaillées de l’essai seront partagées après analyse complète mais le laboratoire a annoncé d’ores et déjà que la sécurité du produit est démontrée.
    Prochaine étape : faire avancer le développement clinique de l’Omigapil vers un essai pivot visant à évaluer les propriétés thérapeutiques du médicament. 

    « Ce programme illustre l’importance de ne pas négliger la piste des médicaments pharmacologiques développés pour des maladies différentes mais dont le mécanisme d’action peut se révéler pertinent pour des maladies rares, en particulier neuromusculaires. » commente Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon

     

     

  • Willane, 9 ans atteint de dystrophie musculaire congénitale...

    Willane, 9 ans atteint de dystrophie musculaire congénitale avec déficit en mérosine et Céline, sa maman à l'affiche du Téléthon en Guadeloupe.

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  • La voie rapide pour l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales


    L’omigapil reçoit de la FDA la désignation de produit bénéficiant d'une procédure d'évaluation accélérée dans les dystrophies musculaires congénitales.

    Dans un communiqué de presse daté du 20 mai 2016, le laboratoire suisse Santhera Therapeuticals annonce l’obtention de la Fast Track Designation de la part des autorités sanitaires américaines (Food and Drug Administration ou FDA) pour l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales (DMC).

    Une procédure pour accélérer la mise sur le marché de nouveaux traitements

    C'est la FDA qui autorise ou non la commercialisation d'un nouveau médicament aux États-Unis. Elle a mis en place en 1997 un programme de développement accéléré du médicament, le « Fast Track Drug Development Program ».
    Ce programme a pour but de faciliter le développement et d’accélérer l'examen réglementaire des demandes de commercialisation de nouveaux médicaments qui visent à traiter des maladies graves pour lesquelles il n’y a pas de traitement.

    L’omigapil, un antiparkinsonien repositionné dans la lutte contre l’apoptose

    L’omigapil est un analogue d’un anti-parkinsonien, développé initialement par le laboratoire Novartis pour soigner des maladies neurologiques de l'adulte.
    Le laboratoire suisse Santhera Therapeuticals a obtenu une licence exclusive pour développer l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales et a développé une nouvelle formulation liquide spécifique pour une population d’enfants et d’adolescents.
    Les recherches précliniques ont démontré que l’omigapil entraine une diminution de la sévérité des symptômes et une augmentation de la survie de modèles animaux de dystrophies musculaires congénitales.
    Des travaux précliniques réglementaires préalables à l'utilisation de l’omigapil chez des enfants ont été financés en 2009 par l’AFM-Téléthon

    Un essai de phase I en cours aux États-Unis

    Une étude en ouvert se déroule dans un centre aux États-Unis (Bethesda, Maryland). Elle a pour objectifs d’évaluer le devenir dans l’organisme (étude pharmacocinétique) et les éventuels effets secondaires à court terme de 3 doses d’omigapil (0,02, 0,08 ou 0,2mg/kg/jour) par voie orale chez des enfants et des adolescents atteints de dystrophie musculaire congénitale d’Ullrich (déficit en collagène VI, myopathie de Bethlem) ou de mérosinopathie (déficit en laminine alpha 2, déficit en mérosine, DMC1A), âgés de 5 à 16 ans.

    Source

    Communiqué de presse Santhera du 20 mai 2016 : Santhera receives FDA Fast Track Designation for Omigapil for the Treatment of Congenital Muscular Dystrophies (CMD)