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  • Rééducation respiratoire : Bien utiliser son Alpha 300

    vignette_r_alpha_300_2_1.jpgUn appareil qui accroît et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyper-insufflations d’air dans les poumons. 

    L’utilisation de l’Alpha 300 est prescrite dès l’enfance dans les maladies neuromusculaires précoces et tout au long de la vie dans toutes les maladies où il y a une atteinte respiratoire. Cet appareil appelé relaxateur de pression permet d’insuffler des volumes d’air dans les poumons (ou hyperinsufflations), plusieurs fois de suite, et sous le contrôle de la personne, lors de séances dédiées.
    Ces séances d’hyperinsufflations ont plusieurs objectifs : mobiliser la cage thoracique dans le sens de l’expansion pour accroitre sa souplesse et, chez l’enfant, favoriser la croissance des poumons et du thorax, ventiler en profondeur les poumons pour qu’ils assurent un apport suffisant d’oxygène à l’organisme et aider à la toux lorsque celle-ci est insuffisante. Essentielles à la préservation de la fonction respiratoire, elles doivent être menées au quotidien et de manière adaptée.

    Retrouvez conseils et informations dans le dernier Repères Savoir & comprendre publié par l’AFM-Téléthon Du bon usage de l’Alpha 300 et autres relaxateurs de pression

     

     

  • Santhera annonce la réussite du premier essai clinique avec Omigapil chez des patients atteints de dystrophie musculaire congénitale

    Pratteln, Suisse, 5 avril 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) rapporte la réussite du premier essai clinique avec l'omigapil chez des patients atteints de deux formes de dystrophie musculaire congénitale (CMD) aux États-Unis au National Institutes of Health (NIH). 

    L'étude de cohorte à doses multiples ascendantes (CALLISTO) a atteint son principal objectif d'établir un profil pharmacocinétique favorable de l'omigapil et a démontré que le médicament à l'étude était sûr et bien toléré chez les enfants et les adolescents atteints de CMD. 

    Après d'autres analyses de données, la Société discutera de ces résultats avec des experts cliniques et des autorités de réglementation afin de préparer un essai pivot chez des patients atteints de CMD.

    En savoir plus : Site internet CURE CMD

  • Dystrophies musculaires congénitales : La sécurité du médicament Omigapil démontrée

    Le laboratoire Santhera Pharmaceuticals annonce des résultats positifs du candidat-médicament Omigapil testé des patients atteints de deux formes de DMC. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon.

    L’Omigapil, initialement développé pour soigner des maladies neurologiques de l’adulte, a été repositionné par Santhera Pharmaceuticals pour être testé chez des enfants et des adolescents atteints de dystrophies musculaires congénitales. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon et avaient démontré une diminution de la sévérité des symptômes dans le modèle animal.
    Cette étude menée par Santhera a permis de définir les effets du produit dans l’organisme et en démontrer la sécurité chez 20 enfants et adolescents atteints de l’une des deux formes de DMC les plus courantes (COL6 ou LAMA2).
    Les données détaillées de l’essai seront partagées après analyse complète mais le laboratoire a annoncé d’ores et déjà que la sécurité du produit est démontrée.
    Prochaine étape : faire avancer le développement clinique de l’Omigapil vers un essai pivot visant à évaluer les propriétés thérapeutiques du médicament. 

    « Ce programme illustre l’importance de ne pas négliger la piste des médicaments pharmacologiques développés pour des maladies différentes mais dont le mécanisme d’action peut se révéler pertinent pour des maladies rares, en particulier neuromusculaires. » commente Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon