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Dystrophies musculaires congénitales : La sécurité du médicament Omigapil démontrée

Le laboratoire Santhera Pharmaceuticals annonce des résultats positifs du candidat-médicament Omigapil testé des patients atteints de deux formes de DMC. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon.

L’Omigapil, initialement développé pour soigner des maladies neurologiques de l’adulte, a été repositionné par Santhera Pharmaceuticals pour être testé chez des enfants et des adolescents atteints de dystrophies musculaires congénitales. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon et avaient démontré une diminution de la sévérité des symptômes dans le modèle animal.
Cette étude menée par Santhera a permis de définir les effets du produit dans l’organisme et en démontrer la sécurité chez 20 enfants et adolescents atteints de l’une des deux formes de DMC les plus courantes (COL6 ou LAMA2).
Les données détaillées de l’essai seront partagées après analyse complète mais le laboratoire a annoncé d’ores et déjà que la sécurité du produit est démontrée.
Prochaine étape : faire avancer le développement clinique de l’Omigapil vers un essai pivot visant à évaluer les propriétés thérapeutiques du médicament. 

« Ce programme illustre l’importance de ne pas négliger la piste des médicaments pharmacologiques développés pour des maladies différentes mais dont le mécanisme d’action peut se révéler pertinent pour des maladies rares, en particulier neuromusculaires. » commente Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon

 

 

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