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TOUT SAVOIR SUR... LES AVANCEES DE LA RECHERCHE

 

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  Les avancées de la recherche

L'AFM-Téléthon soutient une trentaine d'essais dans les domaines de la thérapie génique, de la thérapie cellulaire et de la pharmacologie.

Découvrir les essais soutenus par l'AFM-Téléthon

L’AFM-Téléthon soutient une trentaine d'essais cliniques en cours ou en préparation dans les domaines de la thérapie génique, de la thérapie cellulaire et de la pharmacologie. Près de la moitié d’entre eux concernent des maladies neuromusculaires, les autres concernent d’autres maladies rares.

Voir le tableau des essais soutenus par l'AFM-Téléthon

 

Autres maladies rares des muscles

  • Dystrophie musculaire congénitale (DMC).  Une étude préclinique de pharmacologie avec l’omigapil a concerné deux formes de DMC : avec déficit de collagène de type IV et avec déficit de laminine alpha 2. Le soutien de l'AFM-Téléthon a permis de faire des études préalables nécessaires à l'utilisation de l'omigapil chez des enfants. Un essai de phase I évaluant la tolérance et la distribution du produit dans le corps a démarré aux États-Unis chez 24 enfants atteints de dystrophie musculaire congénitale de type Ullrich ou de type mérosinopathie. En savoir plus.

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