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Dystrophies Musculaires Congénitales

  • Grande enquête AFM-Téléthon à l'occasion des 15 ans de la loi du 11 février 2005

    Vous êtes concerné(e) par une maladie neuromusculaire ?

    Répondez dès aujourd’hui à la grande enquête lancée par l’AFM-Téléthon en partenariat avec l’institut de sondage Opinion Way.

    Mieux faire connaitre les réalités et les difficultés du quotidien vécues par les personnes malades et leurs familles est notre priorité.

    Faire reconnaitre qu’elles sont, avant tout, des citoyens à part entière est plus que jamais impératif.

    C’est pourquoi le recueil de vos expériences et opinions est essentiel.

    Plus vous serez nombreux à répondre, plus nos actions de plaidoyer auront du poids !

     

    www.enquete-opinionway-afm.fr

    Enquête anonyme ouverte jusqu’au 29 décembre 2019

    Nous vous remercions pour votre participation !

    N'hésitez pas à relayer sur Facebook. 

  • Rééducation respiratoire : Bien utiliser son Alpha 300

    vignette_r_alpha_300_2_1.jpgUn appareil qui accroît et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyper-insufflations d’air dans les poumons. 

    L’utilisation de l’Alpha 300 est prescrite dès l’enfance dans les maladies neuromusculaires précoces et tout au long de la vie dans toutes les maladies où il y a une atteinte respiratoire. Cet appareil appelé relaxateur de pression permet d’insuffler des volumes d’air dans les poumons (ou hyperinsufflations), plusieurs fois de suite, et sous le contrôle de la personne, lors de séances dédiées.
    Ces séances d’hyperinsufflations ont plusieurs objectifs : mobiliser la cage thoracique dans le sens de l’expansion pour accroitre sa souplesse et, chez l’enfant, favoriser la croissance des poumons et du thorax, ventiler en profondeur les poumons pour qu’ils assurent un apport suffisant d’oxygène à l’organisme et aider à la toux lorsque celle-ci est insuffisante. Essentielles à la préservation de la fonction respiratoire, elles doivent être menées au quotidien et de manière adaptée.

    Retrouvez conseils et informations dans le dernier Repères Savoir & comprendre publié par l’AFM-Téléthon Du bon usage de l’Alpha 300 et autres relaxateurs de pression

     

     

  • Santhera annonce la réussite du premier essai clinique avec Omigapil chez des patients atteints de dystrophie musculaire congénitale

    Pratteln, Suisse, 5 avril 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) rapporte la réussite du premier essai clinique avec l'omigapil chez des patients atteints de deux formes de dystrophie musculaire congénitale (CMD) aux États-Unis au National Institutes of Health (NIH). 

    L'étude de cohorte à doses multiples ascendantes (CALLISTO) a atteint son principal objectif d'établir un profil pharmacocinétique favorable de l'omigapil et a démontré que le médicament à l'étude était sûr et bien toléré chez les enfants et les adolescents atteints de CMD. 

    Après d'autres analyses de données, la Société discutera de ces résultats avec des experts cliniques et des autorités de réglementation afin de préparer un essai pivot chez des patients atteints de CMD.

    En savoir plus : Site internet CURE CMD